Una nuova opzione terapeutica per una rara malattia dei nervi
L’Agenzia Europea dei Medicinali ha raccomandato un nuovo farmaco per le persone affette da una malattia chiamata miastenia grave generalizzata. Questo farmaco si chiama Klygefa, e la sua sostanza attiva è il gefurulimab. Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano ha emesso questa raccomandazione a settembre 2026. La Commissione Europea esaminerà ora questa raccomandazione prima di prendere una decisione finale. Se la Commissione Europea approverà il farmaco, i medici di tutta l’Unione Europea potranno prescriverlo ai pazienti adulti.
Che cos’è la miastenia grave?
La miastenia grave è una malattia del sistema nervoso. Questa malattia colpisce la connessione tra nervi e muscoli. In un corpo sano, i nervi inviano segnali ai muscoli, il che provoca il movimento dei muscoli stessi. In una persona con miastenia grave, il sistema immunitario attacca per errore questa connessione. Questo attacco rende più difficile per i muscoli ricevere segnali dai nervi.
Il sintomo principale della miastenia grave è la debolezza muscolare. Questa debolezza muscolare colpisce spesso gli occhi e può causare palpebre cadenti o visione doppia. La debolezza muscolare può anche interessare il viso, la gola e le braccia e le gambe. Le persone con questa malattia spesso dicono che i loro muscoli si stancano rapidamente, specialmente dopo l’attività. I sintomi possono peggiorare la sera e migliorare dopo il riposo. In casi gravi, la malattia può influenzare i muscoli usati per respirare, e questo problema può diventare un’emergenza medica.
La miastenia grave è considerata una malattia rara, ma colpisce migliaia di persone in tutta Europa. La malattia può manifestarsi a qualsiasi età ed è presente sia negli uomini che nelle donne. Le donne vengono spesso diagnosticate in giovane età, mentre gli uomini vengono diagnosticati più frequentemente in età avanzata. La causa esatta della malattia non è completamente compresa, ma i ricercatori ritengono che una combinazione di fattori genetici e ambientali giochi un ruolo.
Come funziona il nuovo farmaco
Klygefa appartiene a un gruppo di farmaci che agiscono sul sistema immunitario. Questo farmaco blocca una parte del sistema immunitario chiamata sistema del complemento. Questo sistema normalmente aiuta l’organismo a combattere le infezioni, ma nella miastenia grave, parte di questo sistema contribuisce al danno alla connessione tra nervi e muscoli. Bloccando questa parte del sistema, il farmaco mira a ridurre la debolezza muscolare e migliorare la funzione quotidiana dei pazienti.
In uno studio della durata di 26 settimane, Klygefa ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante nella funzione quotidiana e nella gravità della malattia rispetto al placebo, misurato da punteggi come la scala delle Attività Quotidiane per la Miastenia Grave. Questo farmaco ha anche migliorato la qualità della vita dei pazienti, e questi benefici sono continuati nella fase di estensione dello studio. Al momento non sono stati pubblicati risultati numerici, come percentuali esatte di miglioramento, dall’Agenzia Europea dei Medicinali.
Cosa possono aspettarsi i pazienti in seguito
La raccomandazione del comitato per i farmaci non rappresenta l’ultimo passo nel processo di approvazione. La Commissione Europea di solito prende una decisione entro un paio di mesi dopo una raccomandazione positiva. Una volta che la Commissione Europea approva un farmaco, le autorità sanitarie nazionali di ciascun paese decidono il prezzo e il rimborso. I gruppi di pazienti accolgono spesso con favore le nuove opzioni di trattamento per le malattie rare, poiché queste malattie possono avere molto poche terapie disponibili. I medici che trattano la miastenia grave seguiranno attentamente la decisione ufficiale, poiché questa decisione determinerà quando il farmaco sarà disponibile per i pazienti.
